Рассказываем о синдроме Ретта.
Американская ассоциация выпустила ролик, посвященный генной инженерии и объясняющий механизм работы “вектора” (вируса, который будет введен в организм пациента для замены больного гена на здоровый). Рекомендуем к просмотру. Краткие тезисы видео приводим далее:
– что такое генная терапия? Это доставка здорового гена в организм для замены больного, используется механизм вирусов, ученые задумались, как работает вирус? Он проникает в наш организм и за счет доставки “больного” генетического материала делает нас больными, но не волнуйтесь! Ученые решили использовать механизм вируса – устранив из него “больной” компонент, проникающий в клетки и заставляющие нас болеть, на здоровый ген! Этот способ доставки назван “вектор”.
– генная инженерия как терапия утверждена в США. Еще больше мероприятий, связанных с генной инженерией, планируется к проведению в текущем году, в том числе – в течение года должны состояться клинические испытания терапии от синдрома ретта от компании Avexis (см. AVXS-201).
– что нам известно про синдром Ретта? Он вызывается мутациями гена МЕСР2, в лаборатории будут разработаны копии “здорового” гена МЕСР2 и помещены в вирус (вектор).
– вектор будет доставлен путем инъекции в спинномозговую жидкость. Как только вирус (вектор) будет доставлен в организм – “здоровый ген начнет распространяться по клеткам и распространившись в организме -клетки начнут выработку того самого белка, за который отвечает ген МЕСР2, и который при мутациях не вырабатывается (вырабатывается неправильно).
– ожидаемые результаты терапии – кардинальное изменение течения заболевания. Какие именно, у каких пациентов, насколько улучшится – все эти вопросы найдут свой ответ в готовящихся клинических испытаниях. Конечно, изменения не произойдут за одну ночь. Для этого придется много и много работать с пациентом по его развитию, после того в организме заново заработает производство “здорового” белка.

Источник: Ретт Синдром